Roma, una nuova terapia genica salva bimbo leucemico

Sperimentata per la prima volta in Italia

Era refrattario alle terapie convenzionali, ma con una nuova ed inedita cura genica un bambino di 4 anni è guarito dalla leucemia. Il nuovo metodo è stato sperimentato per la prima volta al Bambino Gesù di Roma. Il piccolo, che era malato da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare (si contano 400 nuovi casi ogni anno in Italia) e non guariva con le terapie convenzionali, è stato curato con un approccio rivoluzionario frutto di uno studio accademico promosso dal ministero della Salute, Regione Lazio e Airc (associazione italiana per la ricerca contro il cancro): i linfociti, infatti, sono stati manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale. A un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesù, il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche. «Una pietra miliare nel campo della medicina di precisione in ambito onco-ematologico - spiega il professore Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù -. Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie. È la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti». Grande soddisfazione del ministro della Salute Beatrice Lorenzin: «Un caloroso e sincero plauso ai medici e ai ricercatori dell'Ospedale Bambino Gesù - scrive su Facebook -. Questo trattamento rivoluzionario che prevede la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore, rappresenta un grandissimo successo per la nostra ricerca ed è il frutto di quasi 3 anni di lavoro nell'ambito di uno studio accademico promosso anche dal ministero della Salute». La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell'ambito dell'immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. L'infusione del primo paziente al Bambino Gesù è il frutto di quasi tre anni di lavoro di ricerca pre-clinica all'interno di un trial di tipo accademico, non industriale.